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Miércoles, 24 de abril de 2024
NoticiasUna nueva y prometedora combinación de fármacos podría mejorar el tratamiento de la atrofia muscular espinal

Una nueva y prometedora combinación de fármacos podría mejorar el tratamiento de la atrofia muscular espinal

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El estudio encontró que combinar Spinraza® con ácido valproico podría potenciar sus efectos.

Un nuevo dúo de drogas

Spinraza® cambió el juego para las personas con atrofia muscular espinal (AME) en 2016. Fue el primer medicamento para la afección neurodegenerativa que es la principal causa genética de mortalidad infantil en obtener la aprobación de la FDA. Laboratorio de Cold Spring Harbor (CSHL) El profesor Adrian Krainer y sus colegas conceptualizaron y desarrollaron el medicamento.

Sin embargo, Krainer no se detuvo allí. Junto con Alberto Kornblihtt de la Universidad de Buenos Aires, su laboratorio ha estado investigando si Spinraza® podría mejorarse. Identificaron una estrategia novedosa para mejorar los beneficios terapéuticos de Spinraza® combinándolo con ácido valproico (VPA), un fármaco independiente aprobado por la FDA.


El aumento de la dosis de un fármaco es un método para aumentar su impacto. Pero como con cualquier medicamento, usar más Spinraza® lo pone en riesgo de sufrir efectos secundarios negativos. Krainer y sus asociados utilizaron una estrategia diferente. Descubrieron que la combinación de Spinraza® con VPA podría ser un método alternativo para aumentar su efecto clínico sin usar más medicamento. Krainer explica:

“A veces no quieres usar una tonelada de droga. Si tiene una afección que le permite usar menos medicamento, es posible que tenga menos efectos tóxicos. Entonces, la idea es combinar estos dos medicamentos para obtener los efectos máximos”.

Las personas con AME no tienen suficiente cantidad de una proteína llamada SMN. Spinraza® es un tipo de molécula llamada oligonucleótido antisentido (ASO) que ayuda a las células a producir más proteína SMN a partir de un gen llamado SMN2. El equipo descubrió que había barricadas en la SMN2 gen al usar Spinraza®. Esto ralentizó la máquina celular que produce la proteína SMN. El fármaco VPA ayuda a eliminar los obstáculos, lo que permite que Spinraza® aumente aún más la producción de proteína SMN. Cuando los ratones con AME fueron tratados con VPA y un ASO similar a Spinraza® utilizado para la investigación, los ratones sobrevivieron más tiempo y mejoraron la función muscular.


Más de 11,000 50 pacientes con AME han sido tratados con Spinraza® en más de XNUMX países. La última investigación de Krainer muestra que siempre hay margen de mejora. Espera que los hallazgos del equipo ayuden a optimizar la eficacia de los tratamientos con Spinraza®. También espera que su trabajo ayude a los investigadores que intentan desarrollar terapias para otras enfermedades neurodegenerativas.

Referencia: "Contrarrestar los efectos de la cromatina de un oligonucleótido antisentido que corrige el empalme mejora su eficacia terapéutica en la atrofia muscular espinal" por Luciano E. Marasco, Gwendal Dujardin, Rui Sousa-Luís, Ying Hsiu Liu, Jose N. Stigliano, Tomoki Nomakuchi, Nick J Proudfoot, Adrian R. Krainer y Alberto R. Kornblihtt, 9 de junio de 2022, Cell.
DOI: 10.1016/j.cell.2022.04.031

El estudio fue financiado por Familias Atrofia Muscular Espinal, CureSMA, Fundación Richard Lounsbery, Universidad de Buenos Aires, Agencia Nacional de Promoción Científica y Tecnológica de Argentina, NIH/Institutos Nacionales de Salud, Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas, Fundación St. Giles , Fundação para Ciência ea Tecnologia.

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