Melbourne, Australie : Neuren Pharmaceuticals (ASX : NEU) a reçu un avis positif de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour les trois demandes de désignation d'orphelin soumises pour le NNZ-2591 dans le syndrome de Phelan-McDermid, le syndrome d'Angelman et le syndrome de Pitt Hopkins. .
Conformément au calendrier de la procédure orpheline, la Commission européenne devrait rendre ses décisions en janvier. La désignation d'orphelin dans l'UE permet aux promoteurs de bénéficier d'incitations, notamment d'une assistance protocolaire gratuite, de réductions de frais et de 10 ans d'exclusivité commerciale, plus deux années supplémentaires en cas d'approbation pour un usage pédiatrique. Pendant cette période d'exclusivité, l'EMA et les États membres de l'UE n'accepteront pas une autre demande d'autorisation de mise sur le marché pour un médicament similaire dans la même indication thérapeutique.
Neuren prévoit de commencer des essais de phase 2 chez des patients atteints du syndrome de Phelan-McDermid, du syndrome d'Angelman et du syndrome de Pitt Hopkins en 2021 pour confirmer le potentiel du NNZ-2591 à répondre aux besoins urgents non satisfaits dans ces trois troubles graves de l'enfance. Jon Pilcher, PDG de Neuren, a commenté :
« Nous sommes heureux de n'avoir reçu aucune question suite à l'examen par l'EMA de nos résultats précliniques convaincants et de la justification du traitement par NNZ2591. Nous passons aux essais de phase 2 avec une confiance accrue maintenant que nous avons la désignation orpheline pour les trois indications sur les deux plus grands marchés. Nous sommes impatients de collaborer avec la FDA et l'EMA alors que nous nous efforçons de développer un traitement efficace pour les patients et les familles vivant avec ces maladies débilitantes.
