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NotizieL'indagine rivela che la FDA consente farmaci senza comprovato beneficio clinico

L'indagine rivela che la FDA consente farmaci senza comprovato beneficio clinico

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La FDA consente ai farmaci senza comprovato beneficio clinico di languire per anni su un percorso accelerato

Processo afflitto da dati di efficacia mancanti e prove discutibili; Alcuni esperti sostengono che gli standard di prova della FDA siano troppo bassi.

Da quando la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha stabilito il suo percorso di approvazione accelerata per i farmaci nel 1992, quasi la metà (112) dei 253 farmaci autorizzati non è stata confermata clinicamente efficace, un'indagine di Il BMJ ha trovato.

 

Elisabeth Mahase, giornalista clinica di The BMJ, ha condotto un'analisi approfondita dei dati della FDA fino al 31 dicembre 2020 e ha scoperto che di questi 112 farmaci approvati negli ultimi 28 anni un quinto (24) è sul mercato da più di cinque anni e alcuni sono sul mercato da più di due decenni, spesso con un prezzo elevato.

Il percorso accelerato consente ai farmaci di immettere sul mercato prima che l'efficacia sia stata dimostrata, spiega. Ma come parte di questa approvazione, il produttore deve condurre studi post-approvazione, noti come studi di conferma di fase IV, per "verificare il beneficio clinico previsto". Se queste prove non mostrano alcun beneficio, l'approvazione del farmaco può essere annullata. 

Ma un'ulteriore analisi dei dati della FDA ha rivelato che solo 16 farmaci approvati attraverso il percorso sono mai stati ritirati. La maggior parte di questi si è dimostrata priva di efficacia, ma in alcuni casi gli studi di conferma non sono mai stati condotti. 

Ad esempio, Celecoxib (Celebrex), che ha ottenuto l'approvazione accelerata nel 1999 per il trattamento della poliposi adenomatosa familiare (una malattia genetica che comporta un alto rischio di cancro intestinale), era sul mercato da 12 anni prima che la FDA chiedesse finalmente a Pfizer di ritirarlo volontariamente per questa indicazione perché le prove di efficacia non sono mai state fatte.

Il BMJ ha chiesto ai produttori di 24 trattamenti che sono sul mercato da più di cinque anni se avessero condotto studi di fase IV. Sei farmaci erano stati ritirati, approvati o rinviati. 

Dei restanti 18 farmaci, solo un terzo dei produttori (6/18) ha fornito informazioni su uno studio pertinente. E di questi solo quattro avevano iniziato a reclutare pazienti, mentre due società hanno affermato di essere ancora in discussione con la FDA sul disegno finale dello studio. 

“Nonostante le buone intenzioni del percorso di accelerare 'la disponibilità di farmaci che curano malattie gravi', gli esperti temono che ora venga sfruttata – a scapito dei pazienti, a cui potrebbe essere prescritto un farmaco che offre pochi benefici e possibili danni, e a contribuenti”, scrive Mahase.

Huseyin Naci, professore associato di politica sanitaria presso la London School of Economics, ha espresso preoccupazione, dicendo che "potremmo avere sul mercato farmaci che non hanno alcun beneficio, ma certamente hanno prevedibilmente dei danni ad essi associati". 

Nel 2015, una revisione dei percorsi accelerati della FDA da parte dell'Ufficio per la responsabilità del governo degli Stati Uniti ha affermato che i suoi "dati su problemi e studi di sicurezza post-commercializzazione sono risultati incompleti, obsoleti [e] contenenti imprecisioni".

E nell'aprile 2021, l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER) ha riferito che la mancanza di "minacce credibili" per ritirare l'approvazione se le aziende non avessero condotto studi di conferma significava che gli sponsor dello studio avevano pochi incentivi a farlo. 

Quando l'efficacia non è chiara, la FDA utilizza misure indirette (surrogate) del beneficio clinico. In alcuni casi, c'è una forte indicazione che la misura surrogata preveda un beneficio significativo, spiega Mahase, ma dove la situazione è meno semplice, “le incoerenze e la mancanza di trasparenza sulle decisioni hanno portato a seri interrogativi sugli standard di prova accettati. "

Rachel Sachs, professore associato di diritto alla Washington University, ha affermato: "Ci sono alcuni casi in cui le aziende sembrano davvero sfruttare il percorso di approvazione accelerato e lo stanno utilizzando in un modo che rende più difficile arrivare alla verità se questi prodotti sono davvero sicuri ed efficaci”. 

Nonostante le preoccupazioni sollevate, Mahase sottolinea che tutti gli esperti che hanno parlato con The BMJ hanno convenuto che il percorso accelerato è ancora utile e può essere veramente vantaggioso per i pazienti, sebbene siano necessari alcuni cambiamenti.

Una riforma efficace potrebbe essere che le prove di conferma siano progettate, concordate e persino avviate come parte dell'approvazione, afferma. 

Altri suggerimenti esposti nel white paper dell'ICER includono il rafforzamento della selezione di endpoint surrogati, la regolamentazione del prezzo dei farmaci accelerati e la revisione e il rinnovo periodico dell'approvazione per garantire che continui a giustificare il compromesso rischio-beneficio.

In risposta, un portavoce della FDA ha affermato di essere "impegnato a lavorare con gli sponsor per garantire che gli studi di conferma siano completati in modo tempestivo". Hanno aggiunto: "Ci aspettiamo che gli sponsor impegnino tutte le risorse necessarie per portare avanti le prove nel modo più efficace possibile, con l'obiettivo di completare le prove il prima possibile, garantendo al contempo la qualità dei dati e la solidità dei risultati".

Riferimento: "FDA consente ai farmaci senza comprovato beneficio clinico di languire per anni su un percorso accelerato" 29 luglio 2021, BMJ.
DOI: 10.1136/bmj.n1898

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