Nylige fremskritt i genomredigeringsteknologi feltet har gjort det mulig for forskere å manipulere genomiske sekvenser raskt og effektivt. Til tross for revolusjonerende fremskritt på dette området, gjenstår det flere utfordringer. Eksisterende genredigeringsteknologier som CRISPR-cas9, base-editorer og prime-editorer har et stort potensial. Likevel kan ikke eksisterende leveringsteknologier levere genredigeringsteknologier til mange målvev og celletyper i tilstrekkelige mengder, noe som hindrer kliniske applikasjoner. Mens noen celletyper, som hepatocytter i leveren, har mange leveringsteknologier som er i stand til å levere genomredigerere, er mange andre organer og celletyper vanskeligere å nå.
Utfordringen er en trefasekonkurranse:
I fase 1 vil deltakerne bli bedt om å sende inn et forslag som beskriver deres foreslåtte løsning og hvordan den vil møte kravene til ett av målområdene. Deltakerne kan sende inn forslag til løsninger for begge målområdene, men må gjøre det med separate forslag som uavhengig tar for seg kravene til hvert målområde. Opptil ti forslag bedømt til å oppfylle de beste kravene vil hver bli tildelt opptil $75,000 50,000. Ytterligere premier på $XNUMX XNUMX kan tildeles flere meritterte løsninger basert på bedømmelseskriteriene.
I fase 2 må deltakerne sende inn data fra studier som demonstrerer leverings- og redigeringsytelse og beskrive deres metodikk, teknologi og hvordan deres løsning adresserer utfordringskriteriene. Deltakelse i fase 1 er ikke et krav for deltakelse i fase 2; det oppfordres imidlertid sterkt. Opptil 10 vinnere av fase 2 vil hver bli tildelt $250,000 3 og vil være kvalifisert til å konkurrere i fase 2. Bare fase 3-vinnere vil være kvalifisert til å delta i fase XNUMX.
Fase 3 er delt inn i fase 3a og fase 3b; alle deltakere må sende inn løsninger for fase 3a for å være kvalifisert til å delta i fase 3b. For fase 3a må deltakerne sende inn all nødvendig informasjon som viser at teknologien deres er klar for store dyreforsøk gjennom NIH-støttet uavhengig evaluering og kan løse kravene for ett av målområdene.
Innleveringer til denne utfordringen må være mottatt innen kl. 12:00 EET, 11. januar 2025.
kilde: Challenge.gov
