Avanços recentes no tecnologia de edição de genoma campo permitiram aos cientistas manipular sequências genômicas de forma rápida e eficiente. Apesar do progresso revolucionário nesta área, subsistem vários desafios. As tecnologias existentes de edição de genes, como CRISPR-cas9, editores básicos e editores principais, têm grande potencial. Ainda assim, as tecnologias de distribuição existentes não conseguem fornecer tecnologias de edição genética a muitos tecidos-alvo e tipos de células em quantidades suficientes, o que dificulta as aplicações clínicas. Embora alguns tipos de células, como os hepatócitos no fígado, tenham muitas tecnologias de entrega capazes de fornecer editores de genoma, muitos outros órgãos e tipos de células são mais difíceis de alcançar.
O Desafio é uma competição de três fases:
Na Fase 1, os Participantes serão convidados a apresentar uma proposta descrevendo a solução proposta e como esta irá abordar os requisitos de uma das Áreas Alvo. Os participantes podem submeter propostas de soluções para ambas as Áreas Alvo, mas devem fazê-lo com propostas separadas que atendam de forma independente aos requisitos de cada Área Alvo. Até dez propostas avaliadas como atendendo aos melhores requisitos receberão, cada uma, até US$ 75,000. Prêmios adicionais de US$ 50,000 podem ser concedidos a soluções meritórias adicionais com base nos Critérios de Julgamento.
Na Fase 2, os Participantes devem enviar dados de estudos que demonstrem o desempenho de entrega e edição e descrevam sua metodologia, tecnologia e como sua solução atende aos critérios do Desafio. A participação na Fase 1 não é um requisito para participação na Fase 2; no entanto, é fortemente encorajado. Até 10 vencedores da Fase 2 receberão US$ 250,000 cada e serão elegíveis para competir na Fase 3. Somente os vencedores da Fase 2 serão elegíveis para participar da Fase 3.
A Fase 3 é separada em Fase 3a e Fase 3b; todos os participantes devem enviar soluções para a Fase 3a para serem elegíveis para participar da Fase 3b. Para a Fase 3a, os participantes devem enviar todas as informações necessárias mostrando que sua tecnologia está pronta para testes em grandes animais por meio de avaliação independente apoiada pelo NIH e pode resolver os requisitos para uma das áreas-alvo.
As inscrições para este Desafio devem ser recebidas até 12h EET do dia 00 de janeiro de 11.
Fonte: Desafio.gov
