Бельгийская компания Kantify, занимающаяся разработкой искусственного интеллекта, работала в обычном режиме, пока диагноз «рак» не заставил команду переосмыслить направление своей деятельности. «Мы создавали алгоритмы для таких секторов, как маркетинг или транспорт», — сказала Сеголен Мартин, соучредитель и генеральный директор Kantify.
«Это были сложные проекты, не имевшие отношения к здравоохранению, но они позволили нам накопить глубокие знания в области искусственного интеллекта».
Ситуация изменилась в 2017 году, когда у Ника Субраманиана, технического директора компании, диагностировали саркому — редкий вид рака, при котором опухоли образуются в соединительных тканях, таких как кости, мышцы и кровеносные сосуды.
Этот опыт побудил компанию переориентироваться на здравоохранение и изучить потенциал искусственного интеллекта в улучшении методов выявления и тестирования новых лекарств от редких заболеваний.
«Это изменило нашу жизнь, — сказал Мартин. — Теперь мы полностью сосредоточены на применении ИИ в здравоохранении и разработали специализированную технологию для поиска лекарств на основе ИИ».
Этот опыт в настоящее время в полной мере используется в рамках пятилетней исследовательской инициативы DREAMS, финансируемой ЕС. Она направлена на улучшение методов лечения группы из пяти редких нервно-мышечных заболеваний, которые приводят к прогрессирующему ослаблению мышечной функции.
Повышение шансов для пациентов
В настоящее время мы полностью сосредоточены на применении ИИ в здравоохранении и разработали специализированную технологию для поиска новых лекарств на основе ИИ.
Разработка методов лечения редких заболеваний остается одной из самых сложных задач современной медицины. Этот процесс длительный, дорогостоящий и неопределенный, требующий многих лет исследований, получения разрешений регулирующих органов и проведения клинических испытаний.
Для фармацевтических компаний небольшое количество пациентов часто затрудняет обоснование таких инвестиций. В результате многие заболевания остаются без лечения.
Сегодня лишь около 5–6% из примерно 7 000–10 000 редких заболеваний имеют одобренную терапию, и этот пробел такие организации, как Всемирная организация здравоохранения, продолжают подчеркивать как глобальный приоритет.
Искусственный интеллект может помочь изменить это. Благодаря быстрому анализу огромных массивов данных, ИИ может на ранней стадии сузить круг потенциальных кандидатов в лекарственные препараты и выявить существующие лекарства, которые можно было бы перепрофилировать для лечения редких заболеваний.
В центре внимания – нервно-мышечные расстройства.
В рамках проекта DREAMS исследователи сосредоточились на пяти редких нервно-мышечных заболеваниях, включая мышечную дистрофию Дюшенна, которая в основном поражает мальчиков младшего возраста и вызывает дегенерацию мышц, и мышечную дистрофию Эмери-Дрейфуса, которая может вызывать серьезные проблемы с сердцем.
Хотя эти заболевания различаются по своим генетическим причинам, на клеточном уровне они, по-видимому, имеют общие механизмы действия. Воздействуя на эти общие пути, исследователи надеются разработать методы лечения, которые могли бы помочь при нескольких заболеваниях одновременно, а не бороться с каждым из них по отдельности.
Для этого команда перепрограммирует клетки пациентов в так называемые индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК) — тип исходных клеток, которые можно превратить во многие другие типы клеток, — а затем превращает их в скелетную мышечную ткань. Это позволяет исследователям изучать заболевание в контролируемых условиях.
Сочетая эти лабораторные модели с искусственным интеллектом, исследователи могут выявлять общие терапевтические мишени при различных заболеваниях.
«Такие исследования крайне важны для пациентов и их семей», — сказал Ксавье Ниссан, координатор проекта DREAMS и директор по исследованиям французского научно-исследовательского института I-Stem, специализирующегося на терапии стволовыми клетками и лечении моногенных заболеваний.
«Они страдают и вынуждены ежедневно бороться со своей болезнью. Им необходимы такие технологии».
От данных к потенциальным методам лечения
Помимо выявления основных патологических процессов, исследователи проекта DREAMS используют искусственный интеллект для анализа миллиардов новых и существующих лекарств, чтобы попытаться предсказать, какие соединения с наибольшей вероятностью окажутся эффективными.
«Это один из способов, с помощью которого ИИ может создавать реальную социальную ценность, — сказал Мартин. — Он действительно может ускорить исследования и оказать влияние в тех областях, где прогресс был медленным».
В лаборатории команда тестирует библиотеку из 2700 одобренных EMA и FDA лекарственных препаратов, чтобы оценить, может ли какой-либо из них улучшить симптомы, связанные с общими заболеваниями.
«В лаборатории мы тестируем тысячи существующих лекарств на мышечных клетках, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток пациентов с этими заболеваниями», — сказал Ниссан.
«Искусственный интеллект также используется для понимания того, как могут действовать лекарства, выявления мишеней и даже прогнозирования других заболеваний, при которых лечение может быть полезным. Объединив эти подходы, мы можем двигаться быстрее и сосредоточиться на наиболее перспективных кандидатах».
Команда потратила три года на сбор данных для искусственного интеллекта, чтобы обеспечить возможность прогнозирования перепрофилирования лекарственных препаратов.
В основе поиска лекарств лежит платформа искусственного интеллекта Sapian от компании Kantify. Она обучена на большом объеме данных, начиная от информации о молекулах и белках и заканчивая патентами и характеристиками различных лекарственных препаратов. На основе этой информации платформа может предсказать, какие лекарства могут быть подходящими кандидатами для лечения определенных заболеваний.
«Это не хрустальный шар, — сказал Мартин. — Он будет генерировать гипотезы, которые нужно будет проверить в реальном мире. Однако, благодаря различным проектам, мы убедились, что эти гипотезы чрезвычайно хороши».
В той же корзине
Пока неясно, когда можно ожидать, что этот подход приведет к появлению новых методов лечения людей с редкими заболеваниями. Ниссан проявляет осторожность, указывая на множество факторов и не желая давать ложную надежду пациентам, живущим с этими заболеваниями уже сегодня.
«Проект завершится в конце 2028 года. Дальше — большой вопросительный знак. Мы делаем все возможное, но в мире наркотиков все может занять много времени».
Многое будет зависеть от того, что произойдёт, когда эти подходы будут протестированы на пациентах. На проведение клинических испытаний новых лекарств иногда уходят десятилетия, и даже существующие препараты, которые уже прошли эти процессы, всё равно должны будут пройти ещё некоторые испытания.
У нас есть шанс существенно изменить жизнь множества людей. Это прекрасная возможность поработать над этим.
Команда DREAMS работает над тем, чтобы сделать некоторые из этих испытаний более осуществимыми для редких заболеваний. Одна из проблем, с которой они сталкиваются, заключается в том, что людей, живущих с этими заболеваниями, недостаточно для проведения достаточно масштабных клинических испытаний.
Поэтому исследователи предлагают альтернативный подход. «Некоторые редкие заболевания имеют совершенно разные симптомы, но общие биологические причины», — сказал Ниссан.
«Именно поэтому мы хотим проводить так называемые групповые клинические испытания, в ходе которых один препарат тестируется на людях с различными симптомами и заболеваниями, имеющими схожую причину», — сказал он.
Этот подход, разработанный пациентской ассоциацией AFM-Téléthon и самими пациентами, может помочь ускорить разработку лекарств для людей с редкими заболеваниями.
Как сообщила компания Nissan, регулирующие органы в настоящее время изучают возможность более широкого внедрения подхода к проведению комплексных клинических испытаний для лечения редких заболеваний.
Для Ниссана и Мартина эта работа — не просто исследование. Она имеет для них личное значение.
«Пациенты нуждаются в нас, — сказал Ниссан. — Это огромная ответственность. Я чувствую, что должен добиться успеха. Но это также означает, что у нас есть шанс существенно изменить жизнь многих людей. Это прекрасная возможность — работать над этим».
Исследование, представленное в этой статье, финансировалось программой ЕС «Горизонт». Мнения опрошенных не обязательно отражают точку зрения Европейской комиссии. Если вам понравилась эта статья, пожалуйста, поделитесь ею в социальных сетях.
