Trong hai thập kỷ qua, làn sóng các phương pháp điều trị bằng thuốc mới cho bệnh viêm khớp dạng thấp (RA) đã cho phép nhiều người sống không còn đau đớn, sưng khớp và tàn tật lâu dài. Nhưng đối với nhiều bệnh nhân ở châu Âu, việc tìm ra loại thuốc phù hợp vẫn đòi hỏi nhiều tháng, thậm chí nhiều năm thử nghiệm và điều chỉnh.
Để thay đổi điều đó, các nhà nghiên cứu, bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân từ bảy quốc gia thuộc EU, cùng với Na Uy, Thụy Sĩ và Vương quốc Anh, đã hợp tác trong một sáng kiến do EU tài trợ có tên là SQUEEZE.
Thay vì tìm kiếm các loại thuốc điều trị viêm khớp dạng thấp mới, mục tiêu của họ là tối ưu hóa việc sử dụng các loại thuốc hiện có và tìm ra những manh mối sinh học mới để hướng dẫn điều trị, từ đó cải thiện tính an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân.
Giáo sư Tiến sĩ Daniel Aletaha từ Đại học Y khoa Vienna, người điều phối sáng kiến kéo dài 5 năm này, đang điều trị cho các bệnh nhân viêm khớp dạng thấp tại một trung tâm thấp khớp thuộc Bệnh viện Đa khoa Vienna.
“Chúng ta có nhiều liệu pháp hiệu quả có thể kiểm soát viêm khớp dạng thấp, nhưng vẫn chưa đủ bệnh nhân đạt được trạng thái thuyên giảm. Thách thức hiện nay không chỉ là phát triển các loại thuốc mới mà là tối đa hóa hiệu quả của những loại thuốc hiện có,” ông giải thích.
Một chặng đường dài để tìm ra phương pháp điều trị phù hợp
RA là một bệnh tự miễn mãn tính trong đó hệ thống miễn dịch tấn công các khớp, gây ra đau, cứng khớp, viêm và mệt mỏi.
"
Thách thức hiện nay không chỉ là phát triển các loại thuốc mới mà là tối đa hóa hiệu quả của những loại thuốc chúng ta đã có.
Bệnh này thường ảnh hưởng đến những người trong độ tuổi từ 30 đến 60, khi họ đang bận rộn nuôi dạy con cái và xây dựng sự nghiệp.
Nếu không có hướng dẫn rõ ràng về cách một loại thuốc cụ thể sẽ có tác dụng với từng bệnh nhân, các quyết định điều trị có thể giống như phỏng đoán dựa trên kiến thức chuyên môn.
Bệnh nhân có thể phải liên tục chuyển từ loại thuốc này sang loại thuốc khác, mỗi lần lại đối mặt với những lo lắng mới về tác dụng phụ và độ an toàn.
“Sự không chắc chắn đó gây khó chịu cho cả bệnh nhân và bác sĩ,” Aletaha nói.
Đạt được trạng thái thuyên giảm nhanh hơn – giai đoạn mà các triệu chứng giảm đáng kể hoặc biến mất hoàn toàn – có nghĩa là ít đau hơn, ít mệt mỏi hơn và nguy cơ tổn thương khớp vĩnh viễn thấp hơn.
Từ phương pháp thử và sai đến chăm sóc chính xác
Mục tiêu trọng tâm của các nhà nghiên cứu SQUEEZE là xác định các dấu ấn sinh học: những chỉ số có thể đo lường được về một trạng thái hoặc điều kiện sinh học nào đó, giúp bác sĩ lựa chọn đúng loại thuốc cho đúng người bệnh.
Các nhà nghiên cứu đang phân tích các mẫu mô từ các khớp bị ảnh hưởng để xem liệu các dấu ấn sinh học tại vị trí viêm có thể dự đoán liệu pháp nào sẽ hiệu quả nhất cho từng bệnh nhân hay không.
Họ cũng đang kiểm tra nồng độ của virus torque teno vô hại nhưng phổ biến trong máu, như một chỉ số theo thời gian thực về mức độ suy giảm hệ miễn dịch của bệnh nhân.
Nồng độ virus tăng giảm tùy thuộc vào cường độ điều trị. Việc theo dõi nồng độ này có thể giúp bác sĩ xác định được điểm tối ưu, nơi thuốc đủ mạnh để kiểm soát bệnh nhưng không quá mạnh đến mức làm tăng nguy cơ nhiễm trùng.
Tối ưu hóa liều lượng và cách thức sử dụng thuốc là một trọng tâm khác, nhằm đảm bảo mỗi loại thuốc được sử dụng theo cách tốt nhất có thể. Một số nghiên cứu trong dự án đang xem xét liệu bệnh nhân đang trong giai đoạn thuyên giảm ổn định có thể giảm liều lượng thuốc sinh học đắt tiền một cách an toàn hay không, điều này sẽ làm giảm nguy cơ tác dụng phụ và cắt giảm chi phí chăm sóc sức khỏe.
Những người khác xem xét liệu việc thay đổi cách dùng thuốc, chẳng hạn như tiêm thay vì uống methotrexate, có thể cải thiện hiệu quả của thuốc bằng cách tăng lượng thuốc mà cơ thể hấp thụ được hay không.
Bằng cách tổng hợp hàng ngàn mẫu từ khắp châu Âu, các nhà nghiên cứu đang xây dựng các bộ dữ liệu chung phản ánh sự đa dạng của các hệ thống y tế.
“Người mắc bệnh viêm khớp dạng thấp phải đối mặt với thuốc men, bệnh tật, sự tương tác giữa người với người với bác sĩ, y tá – tất cả những điều đó đều góp phần vào kết quả điều trị thành công,” Aletaha nói.
Rào cản tiềm ẩn: uống thuốc đúng cách
Ngay cả liệu pháp hiệu quả nhất cũng không thể phát huy tác dụng nếu không được sử dụng đúng theo chỉ định. Tuy nhiên, việc bắt đầu điều trị, sử dụng đúng cách và duy trì điều trị trong thời gian dài là một thách thức lớn đối với các bệnh mãn tính.
Tiến sĩ Agnes Kocher là thành viên trong nhóm nghiên cứu của Giáo sư Tiến sĩ Sabina De Geest tại Đại học Basel, Thụy Sĩ. Họ đang phát triển một mô hình chăm sóc tích hợp kỹ thuật số sử dụng các công cụ trực tuyến an toàn để hỗ trợ bệnh nhân giữa các lần khám bệnh. Mô hình này cũng nhằm mục đích làm sáng tỏ lý do tại sao một số bệnh nhân phải thay đổi thuốc nhiều lần.
“Hiện tại, với tư cách là các bác sĩ lâm sàng, nếu chúng tôi thấy bệnh không được kiểm soát tốt, chúng tôi không biết liệu đó là do thuốc không hiệu quả hay do bệnh nhân không tuân thủ điều trị”, Kocher nói.
Mô hình chăm sóc SQUEEZE kết hợp hỗ trợ y tế và hành vi để giúp bệnh nhân quản lý thuốc tốt hơn trong môi trường thực tế.
Thông qua các bảng câu hỏi điện tử được liên kết với sổ đăng ký bệnh nhân quốc gia, hệ thống này xác định những người có nguy cơ không tuân thủ điều trị thấp, trung bình hoặc cao, và những yếu tố nào đang thúc đẩy nguy cơ đó. Các yếu tố này bao gồm nỗi sợ tiêm và các tác dụng phụ khó chịu, khó khăn trong việc xin đơn thuốc lặp lại hoặc tuân thủ phác đồ điều trị cùng với các loại thuốc khác.
Phương pháp điều trị được điều chỉnh phù hợp với từng bệnh nhân và họ nhận được sự hỗ trợ liên tục từ đội ngũ chăm sóc dựa trên mức độ rủi ro và nhu cầu cá nhân. Bệnh nhân nào bỏ lỡ liều thuốc hàng tuần vì sự kiện gia đình có thể được hỗ trợ điều chỉnh thời gian tiêm. Người nào lo lắng về việc tiêm chích có thể nhận được sự hỗ trợ thêm từ y tá chuyên khoa.
Quan trọng không kém, mô hình này tạo ra không gian cho những cuộc trò chuyện cởi mở hơn. “Bệnh nhân thường nói với chúng tôi rằng họ không muốn thừa nhận với bác sĩ rằng họ gặp khó khăn trong quá trình điều trị vì họ không muốn bị coi là ‘bệnh nhân tồi’”, Kocher cho biết.
Ý tưởng là đôi khi các y tá có thể là người phù hợp hơn để bệnh nhân tâm sự, vì họ thường dành nhiều thời gian hơn với bệnh nhân và có thể xây dựng mối quan hệ cá nhân tốt hơn.
Bệnh nhân với tư cách là đối tác
Nhóm nghiên cứu tại Basel hy vọng mô hình chăm sóc mới này sẽ cải thiện cuộc đối thoại giữa bác sĩ và bệnh nhân bằng cách giúp bác sĩ đặt ra những câu hỏi phù hợp và cho phép họ cùng nhau quyết định về những thay đổi trong điều trị.
"
Bệnh nhân thường nói với chúng tôi rằng họ không muốn thừa nhận với bác sĩ rằng họ gặp khó khăn trong quá trình điều trị vì họ không muốn bị coi là "bệnh nhân tồi".
“Việc thay đổi phương pháp điều trị tạo ra rất nhiều sự không chắc chắn. Có nỗi sợ rằng mọi thứ sẽ trở lại như cũ, các triệu chứng sẽ xấu đi dưới phương pháp điều trị mới, hoặc xuất hiện nhiều tác dụng phụ hơn, hoặc hết các lựa chọn điều trị.”
Sự đóng góp của những người đang sống chung với bệnh viêm khớp dạng thấp và các nhóm bệnh nhân là một đặc điểm nổi bật của SQUEEZE.
“Chúng tôi có rất nhiều bệnh nhân tham gia dự án này, điều đó thật đặc biệt,” Kocher nói.
“Khi chúng tôi thấy bệnh nhân muốn hợp tác trong nhóm mô hình chăm sóc của chúng tôi vì họ thực sự đánh giá cao những gì chúng tôi đang làm, điều đó mang lại cho chúng tôi rất nhiều năng lượng.”
Mô hình chăm sóc này được xây dựng dựa trên sự hợp tác giữa bệnh nhân và bác sĩ, điều này giúp nó dễ được chấp nhận hơn, thực tế hơn trong thực tiễn lâm sàng hàng ngày và có nhiều khả năng được sử dụng lâu dài hơn.
Từ dự án đến thực tiễn
Với các nghiên cứu lâm sàng hiện đang được tiến hành và dữ liệu được chia sẻ từ hàng nghìn bệnh nhân, nhóm SQUEEZE kỳ vọng sẽ cung cấp các công cụ và chương trình đào tạo giúp các bác sĩ lâm sàng sử dụng các dấu ấn sinh học, chiến lược định liều và mô hình chăm sóc mới trong thực tiễn hàng ngày.
Nhưng đối với Aletaha, mục tiêu cuối cùng không phải là một văn bản. Ông nói: “Chỉ có hướng dẫn thôi thì không thể thay đổi thực tiễn”.
“Tác động thực sự đến khi kiến thức được áp dụng vào thực tiễn tại các phòng khám và cải thiện cuộc sống của mọi người. Chúng tôi muốn mọi bệnh nhân đều nhận được phương pháp điều trị phù hợp với họ – càng sớm càng tốt.”
Nghiên cứu trong bài viết này được tài trợ bởi Chương trình Horizon của EU. Quan điểm của những người được phỏng vấn không nhất thiết phản ánh quan điểm của Ủy ban Châu Âu. Nếu bạn thấy bài viết này hữu ích, vui lòng chia sẻ trên mạng xã hội.
