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周三,三月27,2024
新闻调查显示 FDA 允许没有经过验证的临床益处的药物

调查显示 FDA 允许没有经过验证的临床益处的药物

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FDA 允许没有经过验证的临床益处的药物在加速途径上苦苦挣扎多年

因缺少疗效数据和可疑证据而困扰的过程; 一些专家认为,FDA 的证据标准太低。

自美国食品和药物管理局 (FDA) 于 1992 年建立药物加速审批途径以来,授权的 112 种药物中有近一半 (253) 尚未被确认为临床有效, BMJ 找到了。

 

BMJ 临床记者 Elisabeth Mahase 对截至 31 年 2020 月 112 日的 FDA 数据进行了深入分析,发现在过去 28 年批准的这 24 种药物中,五分之一 (XNUMX) 已上市超过五年,有些已经上市超过二十年——通常价格不菲。

她解释说,加速途径允许药物在功效被证明之前进入市场。 但作为该批准的一部分,制造商必须进行批准后研究——称为 IV 期确认试验——以“验证预期的临床益处”。 如果这些试验没有显示出任何益处,则可以取消该药物的批准。 

但对 FDA 数据的进一步分析显示,只有 16 种通过该途径批准的药物被撤回。 其中大多数被证明缺乏疗效,但在某些情况下,从未进行过验证性试验。 

例如,塞来昔布(Celebrex)于 1999 年获得加速批准,用于治疗家族性腺瘤性息肉病(一种具有高肠癌风险的遗传疾病),在 FDA 最终要求辉瑞(Pfizer)由于从未进行过疗效试验,因此自愿退出该适应症。

BMJ 询问了已经上市五年以上的 24 种治疗方法的制造商是否进行了 IV 期试验。 六种药物已被撤回、批准或推迟。 

在剩余的 18 种药物中,只有三分之一的制造商 (6/18) 提供了相关试验的信息。 其中只有四家已经开始招募患者,而两家公司表示他们仍在与 FDA 讨论最终的研究设计。 

“尽管该途径旨在加速‘治疗严重疾病的药物的可用性’,但专家们担心它现在正在被利用——这对患者不利,他们可能会被开出一种几乎没有益处和可能造成伤害的药物,并且纳税人,”马哈斯写道。

伦敦经济学院卫生政策副教授 Huseyin Naci 表达了担忧,他说:“我们市场上的药物可能没有任何好处,但可以预见的是,它们肯定会带来危害。” 

2015 年,美国政府问责局对 FDA 的快速途径进行的审查称,其“关于上市后安全问题和研究的数据被发现不完整、过时,[并且]包含不准确之处。”

2021 年 XNUMX 月,临床与经济评论研究所 (ICER) 报告称,如果公司不进行验证性试验,缺乏撤回批准的“可信威胁”,这意味着研究发起人没有动力去做。 

当疗效不明确时,FDA 使用间接(替代)临床获益措施。 Mahase 解释说,在某些情况下,有强烈的迹象表明替代措施预测了有意义的利益,但在情况不那么直接的情况下,“围绕决策的不一致和缺乏透明度导致对所接受证据标准的严重质疑。 ”

华盛顿大学法学副教授雷切尔·萨克斯 (Rachel Sachs) 说:“在某些情况下,公司似乎确实在利用加速审批途径,并以一种更难了解真相的方式使用它。关于这些产品是否真的安全有效。” 

尽管提出了担忧,但 Mahase 指出,所有与 BMJ 交谈的专家都同意加速途径仍然有用,并且可以真正对患者有益,尽管需要进行一些改变。

她说,一项有效的改革可能是验证性试验的设计、同意,甚至作为批准的一部分开始。 

ICER 白皮书中提出的其他建议包括加强替代终点的选择,规范加速药物的价格,并定期重新审查和更新批准,以确保其继续证明风险收益权衡的合理性。

作为回应,FDA 发言人表示,它“致力于与赞助商合作,以确保及时完成验证性研究。” 他们补充说:“我们希望申办者投入所有必要的资源,以尽可能有效地推进试验,目的是尽快完成试验,同时确保数据的质量和结果的稳健性。”

参考文献:“FDA 允许未经证实的临床益处的药物在加速途径上苦苦挣扎多年”,29 年 2021 月 XNUMX 日, BMJ.
DOI:10.1136/bmj.n1898

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