15.8 C
Brüsszel
Vasárnap, október 2, 2022

Egy ígéretes új gyógyszerkombináció javíthatja a spinális izomsorvadás kezelését

NYILATKOZAT: A cikkekben közölt információk és vélemények az azokat közölők sajátjai, és ez a saját felelősségük. A The European Timesban való megjelenés nem jelenti automatikusan a nézet jóváhagyását, hanem a kifejezés jogát.

Még több a szerzőtől

Hogyan teszik lehetővé a magas zsírtartalmú diéták, hogy a rákos sejteket az immunrendszer észrevétlenül hagyja

Hogyan teszik lehetővé a magas zsírtartalmú diéták, hogy a rákos sejteket az immunrendszer észrevétlenül hagyja

0

Egér vékonybél magas zsírtartalmú étrend

Az immunrendszer a sejtfelszíni címkékre támaszkodik a rákos sejtek felismeréséhez. A CSHL kutatói felfedezték, hogy a magas zsírtartalmú étrendet fogyasztó egerek kevesebb ilyen címkét termeltek...

A poszt Hogyan teszik lehetővé a magas zsírtartalmú diéták, hogy a rákos sejteket az immunrendszer észrevétlenül hagyja jelent meg először SciTechDaily.

A tanulmány megállapította, hogy a Spinraza® valproinsavval való párosítása fokozhatja a hatását.

Egy új kábítószer-duó

A Spinraza® megváltoztatta a játékot a spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedők számára 2016-ban. Ez volt az első olyan gyógyszer, amely a csecsemőhalálozás vezető genetikai okának számító neurodegeneratív állapot kezelésére kapott FDA jóváhagyást. Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) Adrian Krainer professzor és munkatársai alkották meg és fejlesztették ki a gyógyszert.

Krainer azonban nem állt meg itt. Az Universidad de Buenos Aires-i Alberto Kornblihtttel együtt a laboratóriuma azt vizsgálta, hogy a Spinraza® továbbfejleszthető-e. Új stratégiát határoztak meg a Spinraza® terápiás előnyeinek fokozására a valproinsavval (VPA), egy különálló, az FDA által jóváhagyott gyógyszerrel kombinálva.


A gyógyszer dózisának növelése az egyik módszer a hatás fokozására. De mint minden más gyógyszer esetében, a Spinraza® mennyiségének növelése a negatív mellékhatások kockázatának teszi ki. Krainer és társai más stratégiát alkalmaztak. Azt találták, hogy a Spinraza® és a VPA kombinálása alternatív módszer lehet a klinikai hatás fokozására anélkül, hogy több gyógyszert kellene használni. Krainer elmagyarázza:

– Néha nem akarsz egy csomó kábítószert bevenni. Ha olyan állapota van, amely lehetővé teszi, hogy kevesebb gyógyszert használjon, akkor kevesebb toxicitása lehet. Tehát az ötlet az, hogy kombináljuk ezt a két gyógyszert a maximális hatás elérése érdekében.

Az SMA-ban szenvedőknek nincs elég fehérjéből az SMN. A Spinraza® egy antiszensz oligonukleotidnak (ASO) nevezett molekula, amely segít a sejteknek több SMN fehérjét előállítani az úgynevezett génből. SMN2. A csapat felfedezte, hogy útlezárások vannak az úton SMN2 Spinraza® használatakor. Ez lelassította az SMN fehérjét termelő sejtes gépet. A VPA gyógyszer segít eltávolítani az akadályokat, lehetővé téve a Spinraza® számára, hogy tovább növelje az SMN fehérje kibocsátását. Amikor az SMA-s egereket VPA-val és a kutatáshoz használt Spinraza®-szerű ASO-val is kezelték, az egerek tovább éltek, és javult az izomműködésük.


Több mint 11,000 országban több mint 50 XNUMX SMA-beteget kezeltek Spinraza®-val. Krainer legújabb kutatása azt mutatja, hogy mindig van hova fejlődni. Reméli, hogy a csapat eredményei segítenek optimalizálni a Spinraza® kezelések hatékonyságát. Azt is reméli, hogy munkájuk segítséget nyújt majd azoknak a kutatóknak, akik más neurodegeneratív betegségek kezelésére próbálnak terápiákat kidolgozni.

Hivatkozás: „A splicing-korrekciós antiszensz oligonukleotid kromatinhatásainak ellensúlyozása javítja annak terápiás hatékonyságát spinális izomsorvadás esetén” – Luciano E. Marasco, Gwendal Dujardin, Rui Sousa-Luís, Ying Hsiu Liu, Jose N. Stigliano, Tomchi No. . Proudfoot, Adrian R. Krainer és Alberto R. Kornblihtt, 9. június 2022., Sejt.
DOI: 10.1016/j.cell.2022.04.031

A tanulmányt a Familias Atrofia Muscular Espinal, a CureSMA, a Richard Lounsbery Alapítvány, az Universidad de Buenos Aires, az argentin Agencia Nacional de Promoción Científica y Tecnológica, a NIH/National Institutes of Health, a Consejo Nacional de Investigaciones Científices Científicasy Alapítvány finanszírozta. , Fundação para Ciência ea Tecnologia.

- Reklám -
- EXKLUZÍV TARTALOM -spot_img
- Reklám -
- Reklám - spot_img

Muszáj elolvasni

Legfrissebb cikkek