پیشرفت های اخیر در فناوری ویرایش ژنوم دانشمندان را قادر می سازد تا توالی های ژنومی را به سرعت و به طور موثر دستکاری کنند. با وجود پیشرفت انقلابی در این زمینه، چالش های متعددی باقی مانده است. فن آوری های ویرایش ژن موجود مانند CRISPR-cas9، ویرایشگرهای پایه و ویرایشگرهای اصلی پتانسیل بالایی دارند. با این حال، فنآوریهای تحویل موجود نمیتوانند فناوریهای ویرایش ژن را به بسیاری از بافتها و انواع سلولهای هدف در مقادیر کافی تحویل دهند، که مانع از کاربردهای بالینی میشود. در حالی که برخی از انواع سلولها، مانند سلولهای کبدی در کبد، دارای فناوریهای تحویل بسیاری هستند که قادر به ارائه ویرایشگرهای ژنوم هستند، دسترسی به بسیاری از اندامها و انواع سلولهای دیگر دشوارتر است.
چالش یک رقابت سه مرحله ای است:
در فاز 1، از شرکتکنندگان خواسته میشود تا پیشنهادی را ارائه کنند که راهحل پیشنهادی خود را توضیح میدهد و این که چگونه الزامات یکی از مناطق هدف را برآورده میکند. شرکتکنندگان میتوانند راهحلهای پیشنهادی را برای هر دو منطقه هدف ارسال کنند، اما باید این کار را با پیشنهادات جداگانهای که به طور مستقل نیازمندیهای هر منطقه هدف را بررسی میکنند، انجام دهند. تا ده پیشنهاد که برای برآورده کردن بهترین شرایط مورد قضاوت قرار می گیرند، به هر کدام تا 75,000 دلار تعلق می گیرد. جوایز اضافی 50,000 دلاری ممکن است به راهحلهای شایسته دیگر بر اساس معیارهای داوری تعلق گیرد.
در فاز 2، شرکتکنندگان باید دادههایی را از مطالعاتی که عملکرد تحویل و ویرایش را نشان میدهند و روششناسی، فناوری و نحوه برخورد راهحلشان با معیارهای چالش را توضیح میدهند، ارسال کنند. شرکت در فاز 1 الزامی برای شرکت در فاز 2 نیست. با این حال، به شدت تشویق می شود. تا 10 برنده فاز 2 به هر کدام 250,000 دلار جایزه تعلق می گیرد و واجد شرایط رقابت در فاز 3 خواهند بود. فقط برندگان فاز 2 واجد شرایط شرکت در فاز 3 خواهند بود.
فاز 3 به فاز 3a و فاز 3b جدا می شود. همه شرکت کنندگان باید راه حل هایی را برای فاز 3a ارائه دهند تا واجد شرایط شرکت در فاز 3b باشند. برای فاز 3a، شرکتکنندگان باید تمام اطلاعات مورد نیاز را ارسال کنند که نشان میدهد فناوری آنها برای آزمایش حیوانات بزرگ از طریق ارزیابی مستقل با پشتیبانی NIH آماده است و میتواند الزامات یکی از مناطق هدف را حل کند.
آثار ارسالی برای این چالش باید تا ساعت 12:00 بامداد EET، 11 ژانویه 2025 دریافت شوند.
منبع: challenge.gov