تسمح إدارة الغذاء والدواء (FDA) للأدوية التي ليس لها فائدة سريرية مثبتة أن تستمر لسنوات على مسار سريع
ابتليت العملية ببيانات الفعالية المفقودة والأدلة المشكوك فيها ؛ يجادل بعض الخبراء بأن معايير FDA للأدلة منخفضة للغاية.
منذ أن أنشأت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مسار الموافقة المعجل الخاص بها على الأدوية في عام 1992 ، لم يتم تأكيد ما يقرب من نصف (112) دواء من أصل 253 دواء مصرح به على أنها فعالة سريريًا ، وفقًا لتحقيق أجراه و بمج قد وجد.
أجرت إليزابيث ميسي ، المراسلة السريرية في The BMJ ، تحليلًا متعمقًا لبيانات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية حتى 31 ديسمبر 2020 ووجدت أن من بين هذه الأدوية الـ 112 التي تمت الموافقة عليها في آخر 28 عامًا ، تم طرح خمس (24) في السوق لأكثر من خمس سنوات وبعضها موجود في السوق منذ أكثر من عقدين - غالبًا بسعر باهظ.
وتوضح أن المسار السريع يسمح بإدخال الأدوية إلى السوق قبل إثبات فعاليتها. ولكن كجزء من هذه الموافقة ، يجب على الشركة المصنعة إجراء دراسات ما بعد الموافقة - والمعروفة باسم تجارب تأكيد المرحلة الرابعة - "للتحقق من الفائدة السريرية المتوقعة". إذا لم تظهر هذه التجارب أي فائدة ، فيمكن إلغاء الموافقة على الدواء.
لكن تحليلًا إضافيًا لبيانات إدارة الغذاء والدواء (FDA) كشف أن 16 دواءً فقط تمت الموافقة عليها من خلال المسار قد تم سحبها على الإطلاق. تبين أن معظم هذه التجارب تفتقر إلى الفعالية ، ولكن في بعض الحالات لم يتم إجراء التجارب المؤكدة مطلقًا.
على سبيل المثال ، كان Celecoxib (Celebrex) ، الذي حصل على موافقة سريعة في عام 1999 لعلاج داء البوليبات الغدي العائلي (اضطراب وراثي ينطوي على مخاطر عالية للإصابة بسرطان الأمعاء) ، معروضًا في السوق لمدة 12 عامًا قبل أن تطلب إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أخيرًا شركة Pfizer إلى قم بسحبه طواعية لهذا المؤشر بسبب عدم إجراء تجارب الفعالية مطلقًا.
سألت BMJ الشركات المصنعة لـ 24 علاجًا كانت موجودة في السوق لأكثر من خمس سنوات عما إذا كانوا قد أجروا تجارب المرحلة الرابعة. تم سحب ستة أدوية أو الموافقة عليها أو تأجيلها.
من بين الأدوية الثمانية عشر المتبقية ، قدم ثلث الشركات المصنعة فقط (18/6) معلومات حول تجربة ذات صلة. ومن بين هؤلاء الأربعة فقط بدأوا في تجنيد المرضى ، بينما قالت شركتان إنهما لا تزالان في نقاش مع إدارة الغذاء والدواء بشأن تصميم الدراسة النهائية.
"على الرغم من النوايا الحسنة للمسار لتسريع" توفر الأدوية التي تعالج الأمراض الخطيرة "، فإن الخبراء قلقون من أنه يتم استغلالها الآن - على حساب المرضى ، الذين قد يتم وصفهم لعقار لا يقدم سوى القليل من الفوائد والأضرار المحتملة ، و دافعي الضرائب "، يكتب مهاس.
عبّر حسين ناسي ، الأستاذ المساعد في السياسة الصحية بكلية لندن للاقتصاد ، عن قلقه ، قائلاً: "قد يكون لدينا أدوية في السوق ليس لها أي فوائد ، ولكن بالتأكيد لها أضرار مرتبطة بها".
في عام 2015 ، أفادت مراجعة لمسارات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المعجلة من قبل مكتب مساءلة الحكومة الأمريكية أن "البيانات المتعلقة بقضايا ودراسات السلامة في مرحلة ما بعد السوق تبين أنها غير مكتملة ، وعفا عليها الزمن ، [و] تحتوي على معلومات غير دقيقة".
وفي أبريل 2021 ، أفاد معهد المراجعة السريرية والاقتصادية (ICER) أن عدم وجود "تهديدات ذات مصداقية" لسحب الموافقة إذا لم تقم الشركات بإجراء تجارب تأكيدية يعني أن رعاة الدراسة لم يكن لديهم حافزًا كبيرًا للقيام بها.
عندما تكون الفعالية غير واضحة ، تستخدم إدارة الغذاء والدواء (FDA) مقاييس غير مباشرة (بديلة) ذات فائدة إكلينيكية. في بعض الحالات ، هناك مؤشر قوي على أن الإجراء البديل يتوقع فائدة ذات مغزى ، كما يشرح مهاس ، ولكن عندما يكون الموقف أقل وضوحًا ، فإن "التناقضات والافتقار إلى الشفافية المحيطة بالقرارات أدت إلى تساؤلات جدية حول معايير الأدلة المقبولة. "
قالت راشيل ساكس ، الأستاذة المساعدة في القانون بجامعة واشنطن ، "هناك بعض الحالات التي يبدو فيها أن الشركات تستفيد حقًا من مسار الموافقة المتسارع وتستخدمه بطريقة تجعل من الصعب الوصول إلى الحقيقة حول ما إذا كانت هذه المنتجات آمنة وفعالة حقًا ".
على الرغم من المخاوف التي أثيرت ، يشير Mahase إلى أن جميع الخبراء الذين تحدثوا إلى BMJ اتفقوا على أن المسار السريع لا يزال مفيدًا ويمكن أن يكون مفيدًا حقًا للمرضى ، على الرغم من الحاجة إلى بعض التغييرات.
يمكن أن يكون أحد الإصلاحات الفعالة هو أن التجارب التأكيدية قد تم تصميمها ، والاتفاق عليها ، وحتى البدء كجزء من الموافقة ، كما تقول.
تتضمن الاقتراحات الأخرى الواردة في الورقة البيضاء الخاصة بـ ICER تعزيز اختيار نقاط النهاية البديلة ، وتنظيم سعر الأدوية المتسارعة ، وإعادة مراجعة الموافقة وتجديدها بانتظام لضمان استمرارها في تبرير المقايضة بين المخاطر والفوائد.
رداً على ذلك ، قال متحدث باسم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إنه "ملتزم بالعمل مع الرعاة لضمان إكمال الدراسات التأكيدية في الوقت المناسب". وأضافوا: "نتوقع من الجهات الراعية تخصيص جميع الموارد اللازمة لدفع التجارب إلى الأمام بأكبر قدر ممكن من الفعالية ، بهدف إكمال التجارب في أقرب وقت ممكن ، مع ضمان جودة البيانات وقوة النتائج."
المرجع: "تسمح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأدوية التي لم تثبت فوائدها السريرية بأن تستمر لسنوات على المسار السريع" 29 يوليو 2021 ، BMJ.
DOI: 10.1136 / bmj.n1898
