Avenços recents en el tecnologia d'edició del genoma camp han permès als científics manipular seqüències genòmiques de manera ràpida i eficient. Malgrat els avenços revolucionaris en aquest àmbit, queden diversos reptes. Les tecnologies d'edició de gens existents com CRISPR-cas9, els editors bàsics i els editors principals tenen un gran potencial. Tot i així, les tecnologies de lliurament existents no poden oferir tecnologies d'edició de gens a molts teixits objectiu i tipus de cèl·lules en quantitats suficients, cosa que dificulta les aplicacions clíniques. Tot i que alguns tipus de cèl·lules, com els hepatòcits del fetge, tenen moltes tecnologies de lliurament capaços de proporcionar editors de genoma, molts altres òrgans i tipus de cèl·lules són més difícils d'arribar.
El repte és una competició de tres fases:
A la fase 1, es demanarà als participants que enviïn una proposta que descrigui la solució proposada i com abordarà els requisits d'una de les àrees objectiu. Els participants poden presentar propostes de solucions a ambdues àrees objectiu, però ho han de fer amb propostes separades que abordin de manera independent els requisits de cada àrea objectiu. Fins a deu propostes jutjades per complir els millors requisits s'atorgaran cadascuna fins a 75,000 dòlars. Es poden atorgar premis addicionals de 50,000 dòlars a solucions meritòries addicionals basades en els criteris de jutjat.
A la fase 2, els participants han d'enviar dades d'estudis que demostrin el rendiment de lliurament i edició i descriuen la seva metodologia, tecnologia i com la seva solució aborda els criteris del repte. La participació a la Fase 1 no és un requisit per participar en la Fase 2; tanmateix, es recomana fortament. Fins a 10 guanyadors de la Fase 2 rebran 250,000 dòlars cadascun i seran elegibles per competir a la Fase 3. Només els guanyadors de la Fase 2 seran elegibles per participar a la Fase 3.
La fase 3 es divideix en la fase 3a i la fase 3b; tots els participants han de presentar solucions per a la Fase 3a per ser elegibles per participar a la Fase 3b. Per a la fase 3a, els participants han d'enviar tota la informació necessària que demostri que la seva tecnologia està preparada per a proves amb animals grans mitjançant una avaluació independent recolzada pel NIH i poden resoldre els requisits d'una de les àrees objectiu.
Les presentacions a aquest repte s'han de rebre abans de les 12:00 AM EET de l'11 de gener de 2025.
font: Challenge.gov
