Những tiến bộ gần đây trong công nghệ chỉnh sửa gen lĩnh vực này đã cho phép các nhà khoa học thao tác trình tự bộ gen một cách nhanh chóng và hiệu quả. Bất chấp những tiến bộ mang tính cách mạng trong lĩnh vực này, vẫn còn một số thách thức. Các công nghệ chỉnh sửa gen hiện có như CRISPR-cas9, trình chỉnh sửa cơ sở và trình chỉnh sửa chính có tiềm năng rất lớn. Tuy nhiên, các công nghệ phân phối hiện tại không thể cung cấp đủ số lượng công nghệ chỉnh sửa gen cho nhiều mô và loại tế bào đích, điều này cản trở các ứng dụng lâm sàng. Trong khi một số loại tế bào, như tế bào gan ở gan, có nhiều công nghệ phân phối có khả năng cung cấp các trình chỉnh sửa bộ gen, thì nhiều cơ quan và loại tế bào khác khó tiếp cận hơn.
Thử thách là một cuộc thi gồm ba giai đoạn:
Trong Giai đoạn 1, Người tham gia sẽ được yêu cầu gửi đề xuất mô tả giải pháp được đề xuất của họ và cách giải pháp đó giải quyết các yêu cầu đối với một trong các Lĩnh vực mục tiêu. Những người tham gia có thể gửi các giải pháp được đề xuất cho cả hai Khu vực mục tiêu nhưng phải thực hiện bằng các đề xuất riêng biệt nhằm giải quyết các yêu cầu của từng Khu vực mục tiêu một cách độc lập. Tối đa mười đề xuất được đánh giá là đáp ứng các yêu cầu tốt nhất sẽ được trao giải thưởng lên tới 75,000 USD. Giải thưởng bổ sung trị giá 50,000 USD có thể được trao cho các giải pháp có thành tích bổ sung dựa trên Tiêu chí Đánh giá.
Trong Giai đoạn 2, Người tham gia phải gửi dữ liệu từ các nghiên cứu chứng minh hiệu suất phân phối và chỉnh sửa, đồng thời mô tả phương pháp, công nghệ và cách giải pháp của họ giải quyết các tiêu chí Thử thách. Việc tham gia Giai đoạn 1 không phải là điều kiện bắt buộc để tham gia Giai đoạn 2; tuy nhiên, nó được khuyến khích mạnh mẽ. Tối đa 10 người chiến thắng trong Giai đoạn 2 sẽ được thưởng 250,000 USD, mỗi người sẽ đủ điều kiện tham gia Giai đoạn 3. Chỉ những người chiến thắng ở Giai đoạn 2 mới đủ điều kiện tham gia Giai đoạn 3.
Giai đoạn 3 được tách thành Giai đoạn 3a và Giai đoạn 3b; tất cả người tham gia phải gửi giải pháp cho Giai đoạn 3a để đủ điều kiện tham gia Giai đoạn 3b. Đối với Giai đoạn 3a, Người tham gia phải gửi tất cả thông tin bắt buộc cho thấy rằng công nghệ của họ đã sẵn sàng để thử nghiệm trên động vật lớn thông qua đánh giá độc lập do NIH hỗ trợ và có thể giải quyết các yêu cầu cho một trong các Lĩnh vực mục tiêu.
Bài gửi tham gia Thử thách này phải được nhận trước 12:00 sáng EET, ngày 11 tháng 2025 năm XNUMX.
nguồn: Thử thách.gov
