Recenti progressi nel tecnologia di modifica del genoma hanno consentito agli scienziati di manipolare le sequenze genomiche in modo rapido ed efficiente. Nonostante i progressi rivoluzionari in questo settore, permangono diverse sfide. Le tecnologie di editing genetico esistenti come CRISPR-cas9, base editor e prime editor hanno un grande potenziale. Tuttavia, le tecnologie di somministrazione esistenti non sono in grado di fornire tecnologie di editing genetico a molti tessuti bersaglio e tipi di cellule in quantità sufficienti, il che ostacola le applicazioni cliniche. Mentre alcuni tipi di cellule, come gli epatociti nel fegato, dispongono di molte tecnologie di consegna in grado di fornire editor del genoma, molti altri organi e tipi di cellule sono più difficili da raggiungere.
La Challenge è una competizione in tre fasi:
Nella Fase 1, ai Partecipanti verrà chiesto di presentare una proposta che descriva la soluzione proposta e come affronterà i requisiti di una delle aree target. I partecipanti possono presentare proposte di soluzioni per entrambe le aree target, ma devono farlo con proposte separate che affrontino in modo indipendente i requisiti di ciascuna area target. Fino a dieci proposte giudicate in grado di soddisfare i migliori requisiti verranno assegnate ciascuna fino a 75,000 dollari. Ulteriori premi di $ 50,000 possono essere assegnati a ulteriori soluzioni meritevoli in base ai criteri di valutazione.
Nella Fase 2, i Partecipanti devono inviare dati provenienti da studi che dimostrino le prestazioni di consegna e modifica e descrivano la loro metodologia, tecnologia e il modo in cui la loro soluzione soddisfa i criteri della Sfida. La partecipazione alla Fase 1 non è requisito per la partecipazione alla Fase 2; tuttavia, è fortemente incoraggiato. Fino a 10 vincitori della Fase 2 riceveranno ciascuno $ 250,000 e potranno competere nella Fase 3. Solo i vincitori della Fase 2 potranno partecipare alla Fase 3.
La Fase 3 è divisa in Fase 3a e Fase 3b; tutti i partecipanti devono presentare soluzioni per la Fase 3a per poter partecipare alla Fase 3b. Per la Fase 3a, i Partecipanti devono presentare tutte le informazioni richieste dimostrando che la loro tecnologia è pronta per la sperimentazione su animali di grandi dimensioni attraverso una valutazione indipendente supportata dal NIH e può soddisfare i requisiti per una delle aree target.
Le candidature a questa sfida devono essere ricevute entro le 12:00 EET dell'11 gennaio 2025.
Fonte: Challenge.gov
