EU-steun voor de rode-bloedceltechnologie van Italiaanse biotech voor de behandeling van zeldzame ziekten

• • EIB kent een lening van €30 miljoen toe aan EryDel voor de ontwikkeling van een nieuwe RBC-behandeling van zeldzame ziekten.

• • EryDel's behandelplatform in ontwikkeling voor gebruik bij de behandeling van zeldzame kinderziekten zoals Ataxia Telangiectasia (AT).

• • Financiering ondersteund in het kader van het Europees Fonds voor strategische investeringen, het belangrijkste onderdeel van het investeringsplan voor Europa van de Europese Commissie.

De Europese Investeringsbank (EIB) en het Italiaanse biotechbedrijf EryDel SpA hebben een contract getekend voor het verstrekken van een lening van € 30 miljoen aan EryDel. Dit biotechbedrijf in een laat stadium heeft tot doel therapieën te ontwikkelen en op de markt te brengen op basis van zijn gepatenteerde RBC-technologie voor de behandeling van zeldzame ziekten. De lening van de EU-bank wordt gedekt door een garantie van het Europees Fonds voor strategische investeringen (EFSI), de belangrijkste pijler van de Investment Plan voor Europa waarbij de EIB en de Europese Commissie als strategische partners samenwerken, waarbij de financieringsverrichtingen van de EIB het concurrentievermogen van de Europese economie versterken.

EryDel's gepatenteerde platformtechnologie is een gebruiksvriendelijke, snelle en automatische procedure aan het bed voor het inkapselen van kleine en grote moleculen, inclusief therapeutische enzymen, in de eigen rode bloedcellen van de patiënt. De cellen worden onmiddellijk opnieuw toegediend aan patiënten, wat zorgt voor een langere halfwaardetijd in de bloedsomloop, verminderde immunogeniciteit, betere verdraagbaarheid en voorspelbare vasculaire distributie. Het meest geavanceerde product van EryDel wordt ontwikkeld voor de behandeling van AT, een zeldzame neurodegeneratieve kinderziekte die ernstige invaliditeit veroorzaakt. EryDel's platform RBC-technologie zal ook worden toegepast om andere zeldzame ziekten te behandelen. De financiering ondersteunt de lopende R&D van het bedrijf en zijn netwerk van partners, waaronder onderzoeksinstituten, klinische centra en patiëntenverenigingen.

EIB Vice-President Dario Scannapieco heeft gereageerd: "Het feit dat EryDel therapieën ontwikkelt voor zeer zeldzame ziekten is des te meer reden voor ons om trots te zijn om dit initiatief te steunen. Met de steun van het EFSI financiert de EIB EryDel's ontwikkeling van hun autologe RBC-inkapselingstherapie voor de behandeling van zeer ernstige kinderziekten. Als bank van de Europese Unie moeten we ervoor zorgen dat nieuwe innovatieve EU-gebaseerde bedrijven hebben nog steeds toegang tot financiering, zodat ze hun technologieën op de markt kunnen brengen om het leven van mensen te helpen verbeteren.”

Europees commissaris voor economie, Paolo GENTILONI, Zei: "Het investeringsplan voor Europa heeft een zeer sterk trackrecord in het identificeren en ondersteunen van innovatieve technologiebedrijven. Met de financiering van het Italiaanse bedrijf EryDel en zijn baanbrekende RBC-technologie, zullen we helpen de grenzen te verleggen van wat mogelijk is bij de behandeling van zeldzame ziekten in het voordeel van patiënten in Europa en over de hele wereld. '

CEO van EryDel Luca Benatti zei: "We zijn verheugd deze financiering van de EIB te ontvangen, die onze visie ondersteunt om een ​​volledig geïntegreerd bedrijf te worden dat innovatieve therapieën aan patiënten kan bieden. De EIB erkent duidelijk de onvervulde medische behoefte aan effectieve therapieën voor zeldzame ziekten en het potentieel om patiënten in Europa en over de hele wereld te helpen, en ondersteunt onze overtuiging dat er in de toekomst door EryDel effectieve therapieën zullen zijn voor een breed scala aan zeldzame ziekten . De middelen zullen worden gebruikt voor geplande uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling en voor investeringsactiviteiten. Nu we de inschrijving voor onze klinische fase 3-studie ATTeST hebben voltooid, de grootste klinische studie die ooit is uitgevoerd in Ataxia Telangiectasia, is de steun en samenwerking die we ontvangen van de EIB aanzienlijk. '

EryDel CCO Ronan Ganon zei: "We zijn vereerd om de EIB als partner te hebben die onze marktvisie en technologische visie deelt en erop vertrouwt dat EryDel een leidende rol speelt in de wereldwijde markt voor zeldzame ziekten. Het toont ook aan dat Europa een belangrijke rol speelt in toonaangevende innovaties. '

EryDel SpA is een wereldwijd, laat stadium biotechbedrijf dat zijn eigen rode bloedcellen (RBC)-technologie wil gebruiken om therapieën voor de behandeling van zeldzame ziekten te ontwikkelen en op de markt te brengen. Het meest geavanceerde product EryDex wordt in een laat stadium ontwikkeld voor de behandeling van: Ataxie Teleangiëctasie, een zeldzame autosomaal recessieve aandoening waarvoor momenteel geen therapie beschikbaar is. Een voltooide fase II-studie bij AT-patiënten toonde een statistisch significante werkzaamheid van EryDex op zowel de primaire als de secundaire eindpunten aan. Er wordt momenteel een internationale multicenter fase III-spilstudie, ATTeST, uitgevoerd. EryDel heeft een pijplijn van preklinische programma's die werken met zijn gepatenteerde RBC-afgiftetechnologie bij de behandeling van andere zeldzame ziekten, waaronder het gebruik van enzymvervangende therapieën.