Recente ontwikkelingen in de genoombewerkingstechnologie veld hebben wetenschappers in staat gesteld om genomische sequenties snel en efficiënt te manipuleren. Ondanks de revolutionaire vooruitgang op dit gebied blijven er nog verschillende uitdagingen bestaan. Bestaande technologieën voor het bewerken van genen, zoals CRISPR-cas9, basiseditors en prime-editors, hebben een groot potentieel. Toch kunnen bestaande leveringstechnologieën niet in voldoende hoeveelheden genbewerkingstechnologieën aan veel doelweefsels en celtypen leveren, wat klinische toepassingen belemmert. Hoewel sommige celtypen, zoals hepatocyten in de lever, over veel leveringstechnologieën beschikken die genoomeditors kunnen leveren, zijn veel andere organen en celtypen moeilijker te bereiken.
De Challenge is een competitie in drie fasen:
In fase 1 wordt de deelnemers gevraagd een voorstel in te dienen waarin zij hun voorgestelde oplossing beschrijven en hoe deze tegemoetkomt aan de vereisten voor een van de doelgebieden. Deelnemers mogen voorgestelde oplossingen voor beide doelgebieden indienen, maar moeten dit doen met afzonderlijke voorstellen die onafhankelijk ingaan op de vereisten van elk doelgebied. Maximaal tien voorstellen die aan de beste eisen voldoen, worden elk beloond met maximaal $ 75,000. Er kunnen extra prijzen van $ 50,000 worden toegekend aan aanvullende verdienstelijke oplossingen op basis van de beoordelingscriteria.
In Fase 2 moeten deelnemers gegevens indienen uit onderzoeken die de leverings- en redactieprestaties aantonen en hun methodologie, technologie beschrijven en hoe hun oplossing voldoet aan de Challenge-criteria. Deelname aan Fase 1 is geen vereiste voor deelname aan Fase 2; het wordt echter sterk aangemoedigd. Maximaal 10 winnaars van Fase 2 ontvangen elk $250,000 en komen in aanmerking voor deelname aan Fase 3. Alleen Fase 2-winnaars komen in aanmerking voor deelname aan Fase 3.
Fase 3 is opgesplitst in fase 3a en fase 3b; alle deelnemers moeten oplossingen voor Fase 3a indienen om in aanmerking te komen voor deelname aan Fase 3b. Voor fase 3a moeten deelnemers alle vereiste informatie indienen waaruit blijkt dat hun technologie klaar is voor testen op grote dieren via een door de NIH ondersteunde onafhankelijke evaluatie en dat zij kunnen voldoen aan de vereisten voor een van de doelgebieden.
Inzendingen voor deze uitdaging moeten vóór 12 januari 00 om 11:2025 uur EET zijn ontvangen.
Bron: Uitdaging.gov
