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Samstag September 24, 2022

Eine vielversprechende neue Wirkstoffkombination könnte die Behandlung der spinalen Muskelatrophie verbessern

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Wie eine fettreiche Ernährung Krebszellen vom Immunsystem unbemerkt lässt

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Die Studie ergab, dass die Kombination von Spinraza® mit Valproinsäure seine Wirkung verstärken könnte.

Ein neues Drogen-Duo

Spinraza® hat 2016 das Spiel für Menschen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) verändert. Es war das erste Medikament für die neurodegenerative Erkrankung, die die häufigste genetische Ursache für Kindersterblichkeit ist, das die FDA-Zulassung erhielt. Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) Professor Adrian Krainer und Kollegen konzipierten und entwickelten das Medikament.

Krainer hörte hier jedoch nicht auf. Zusammen mit Alberto Kornblihtt von der Universidad de Buenos Aires hat sein Labor untersucht, ob Spinraza® verbessert werden könnte. Sie identifizierten eine neue Strategie zur Verbesserung der therapeutischen Vorteile von Spinraza® durch die Kombination mit Valproinsäure (VPA), einem separaten, von der FDA zugelassenen Medikament.


Die Erhöhung der Dosis eines Medikaments ist eine Methode, um seine Wirkung zu steigern. Aber wie bei jedem Medikament besteht bei der Einnahme von mehr Spinraza® das Risiko negativer Nebenwirkungen. Krainer und seine Mitarbeiter verfolgten eine andere Strategie. Sie fanden heraus, dass die Kombination von Spinraza® mit VPA eine alternative Methode zur Steigerung der klinischen Wirkung sein könnte, ohne mehr von dem Medikament zu verwenden. Kraner erklärt:

„Manchmal möchte man keine Tonne einer Droge nehmen. Wenn Sie einen Zustand haben, der es Ihnen erlaubt, weniger von dem Medikament zu verwenden, dann haben Sie möglicherweise weniger Toxizitäten. Die Idee ist also, diese beiden Medikamente zu kombinieren, um eine maximale Wirkung zu erzielen.“

Menschen mit SMA haben nicht genug von einem Protein namens SMN. Spinraza® ist eine Art von Molekül, das als Antisense-Oligonukleotid (ASO) bezeichnet wird und den Zellen hilft, mehr SMN-Protein aus einem so genannten Gen herzustellen SMN2. Das Team entdeckte, dass es Straßensperren gab SMN2 -Gen bei der Verwendung von Spinraza®. Dies verlangsamte die zelluläre Maschine, die das SMN-Protein produzierte. Das Medikament VPA hilft, die Hindernisse zu beseitigen, wodurch Spinraza® die SMN-Proteinabgabe weiter steigern kann. Wenn Mäuse mit SMA sowohl mit VPA als auch mit einem für Forschungszwecke verwendeten Spinraza®-ähnlichen ASO behandelt wurden, überlebten die Mäuse länger und hatten eine verbesserte Muskelfunktion.


Über 11,000 SMA-Patienten wurden in mehr als 50 Ländern mit Spinraza® behandelt. Die neuesten Forschungsergebnisse von Krainer zeigen, dass es immer Raum für Verbesserungen gibt. Er hofft, dass die Ergebnisse des Teams dazu beitragen werden, die Wirksamkeit von Spinraza®-Behandlungen zu optimieren. Er hofft auch, dass ihre Arbeit Forschern helfen wird, die versuchen, Therapien für andere neurodegenerative Erkrankungen zu entwickeln.

Literaturhinweis: „Counteracting chromatin effects of a splicing-correcting antisense oligonucleotide verbessert seine therapeutische Wirksamkeit bei spinaler Muskelatrophie“ von Luciano E. Marasco, Gwendal Dujardin, Rui Sousa-Luís, Ying Hsiu Liu, Jose N. Stigliano, Tomoki Nomakuchi, Nick J Proudfoot, Adrian R. Krainer und Alberto R. Kornbliht, 9. Juni 2022, Zelle
DOI: 10.1016/j.cell.2022.04.031

Die Studie wurde finanziert von Familias Atrofia Muscular Espinal, CureSMA, Richard Lounsbery Foundation, Universidad de Buenos Aires, Agencia Nacional de Promoción Científica y Tecnológica of Argentina, NIH/National Institutes of Health, Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas, St. Giles Foundation , Fundação para Ciência ea Tecnologia.

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