Melbourne, Australien: Neuren Pharmaceuticals (ASX: NEU) hat von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine Mitteilung über positive Stellungnahmen zu allen drei Anträgen auf Orphan-Designation erhalten, die für NNZ-2591 bei Phelan-McDermid-Syndrom, Angelman-Syndrom und Pitt-Hopkins-Syndrom eingereicht wurden .
Gemäß dem Zeitplan für das Orphan-Verfahren ist vorgesehen, dass die Europäische Kommission die Entscheidungen im Januar erlässt. Durch die Orphan-Auszeichnung in der EU können Sponsoren von Anreizen wie kostenloser Protokollunterstützung, Gebührenermäßigungen und 10 Jahren Marktexklusivität plus zwei weiteren Jahren profitieren, wenn sie für die pädiatrische Verwendung zugelassen sind. Während dieses Exklusivitätszeitraums dürfen die EMA und die EU-Mitgliedstaaten keinen weiteren Antrag auf Marktzulassung für ein ähnliches Arzneimittel in derselben therapeutischen Indikation annehmen.
Neuron plant, im Jahr 2 mit Phase-2021-Studien bei Patienten mit Phelan-McDermid-Syndrom, Angelman-Syndrom und Pitt-Hopkins-Syndrom zu beginnen, um das Potenzial von NNZ-2591 zu bestätigen, den dringenden ungedeckten Bedarf bei diesen drei schwerwiegenden Erkrankungen im Kindesalter zu decken. Jon Pilcher, CEO von Neuren, kommentierte:
„Wir freuen uns, dass wir nach der EMA-Überprüfung unserer überzeugenden präklinischen Ergebnisse und der Gründe für die Behandlung mit NNZ2591 keine Fragen erhalten haben. Nachdem wir für alle drei Indikationen in den beiden größten Märkten den Orphan-Status erhalten haben, gehen wir mit größerer Zuversicht in die Phase-2-Studien. Wir freuen uns darauf, mit der FDA und der EMA zusammenzuarbeiten, um eine wirksame Behandlung für Patienten und Familien zu entwickeln, die mit diesen belastenden Erkrankungen leben.“
